كشفت نتائج أولية عن تجربة سريرية بشرية أن علاجًا جينيًا تم حقنه مباشرة في أدمغة المرضى،
تمكن من إبطاء تطور مرض هنتنغتون بنسبة تصل إلى 75%، في إنجاز طبي واعد لمكافحة هذا المرض العصبي التنكسي الخطير.
ورغم أن البيانات لم تخضع بعد لمراجعة الأقران أو تنشر في مجلة علمية محكّمة،
فإنها تعدّ أول دليل سريري مبكر على فاعلية العلاج الجيني في إبطاء المرض لدى البشر.
تابعونا على التليكرام
العلاج من تطوير شركة “يونيكيور”
أعلنت شركة uniQure، ومقرها العاصمة الهولندية أمستردام، عن نتائج هذه التجربة في 24 سبتمبر/أيلول الجاري،
كما نشرت تفاصيلها صحيفة نيويورك تايمز الأميركية، ووصفت النتائج بأنها مؤشر أولي واعد.
ما هو مرض هنتنغتون؟
مرض هنتنغتون هو اضطراب وراثي نادر يسبب تلفًا تدريجيًا في الخلايا العصبية في الدماغ، وينتج عن طفرة في جين هنتنغتون المسؤول عن إنتاج بروتين يحمل الاسم نفسه.
عند المرضى، تنتج الخلايا العصبية نسخة سامة من البروتين تتراكم في الدماغ، ما يؤدي إلى تدمير الخلايا العصبية تدريجيًا.
كما أن الأعراض تظهر عادة في منتصف العمر، وتشمل حركات لا إرادية، واضطرابات في النطق، والمشي، والبلع، إضافة إلى أعراض نفسية كالاكتئاب والانفعال.
يموت المرضى عادة خلال فترة تتراوح بين 10 إلى 30 عامًا من بدء ظهور الأعراض.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يرتكز العلاج الجديد على توجيه الخلايا العصبية لإنتاج حمض نووي ريبي (RNA) مسكِت،
يرتبط بالحمض النووي الريبي الخاص ببروتين هنتنغتون السام، ويمنع إنتاجه، في عملية تُعرف باسم “إسكات الجين”.
ولتوصيل العلاج، استخدم الباحثون فيروسًا معدّلًا وراثيًا تم حقنه مباشرة في الدماغ عبر إجراء جراحي دقيق.
يحمل هذا الفيروس مادة وراثية مخصصة لتعليم الخلايا كيفية إنتاج الحمض النووي الريبي المسكِت.
“إعادة برمجة” خلايا الدماغ
قال الدكتور إد وايلد، أستاذ علم الأعصاب في جامعة لندن والباحث الرئيسي في الدراسة:
“ما نقوم به هو إعادة برمجة الخلايا العصبية لتصبح مصانع صغيرة تنتج دواءها الخاص”.
وأضاف أن هذه المقاربة قد تشكل اختراقًا في علاج أمراض تنكسية أخرى، إذا أثبتت فعاليتها واستدامتها في التجارب المستقبلية.